Cientistas norte-americanos tentaram, pela primeira vez, modificar genes de um ser humano, diretamente dentro do corpo, para reconstruir de maneira permanente o DNA. O experimento tem como meta curar uma doença e foi realizado na última segunda-feira (13) em Oakland, na Califórnia.
O paciente é Brian Madeux, de 44 anos, que sofre de uma doença metabólica rara, a síndrome de Hunter. Mas o resultado da mutação genética poderá ser avaliado somente daqui a três meses, quando os cientistas saberão se a medida deu certo ou não.
Mesmo assim, a técnica deverá ser testada para curar outras doenças, inclusive a hemofilia. Trata-se de um procedimento diferente do CRISPR, considerado um tipo de "copia e cola" do DNA. Em Madeux, foi usado um experimento chamado "nucleases dos dedos de zinco", que agem como tesouras e retiram um pedaço específico de DNA.
Em laboratório, os cientistas prepararam um vírus, que é alterado para não causar infecções, e o qual leva as informações para dentro das células. Milhões de cópias do vírus são injetadas na veia do paciente. Os vírus viaja até o fígado, onde as células usam as "instruções" para construir os "dedos de zinco" e preparar o gene corretivo. Os "dedos" cortam o DNA, permitindo que o novo gene se insira no local certo. Isto faz com que a célula, depois, produza a enzima que falta ao paciente.
"Eu quis assumir esse risco. Espero que possa ajudar eu e outras pessoas", disse o paciente.
A síndrome de Hunter afeta menos de 10 mil pessoas no mundo e a maioria dos pacientes morre jovem. A doença é causada pela falta de um gene que produz a enzima duronato-2-sulfatase (I2S), responsável por metabolizar mucopolissacarídeos específicos, também conhecidos como glicosaminoglicanos ou GAG.
Até hoje, os cientistas tinham conseguido desenvolver técnicas de alteração de DNA em laboratório, mas era possível usá-las apenas no tratamento de poucas doenças, além de serem medidas temporárias.
Caso esta nova técnica funcione, será como enviar para dentro do corpo humano um micro-cirurgião que insere um gene novo, exatamente a posição necessária.